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Sein CRISPR/Cas9 ist eine Gen-Editing-Technologie, die präzise gezielte Änderungen an der genomischen DNA ermöglicht.
Das Unternehmen verfügt über ein Portfolio von therapeutischen Programmen für eine Reihe von Krankheitsbereichen, darunter Hämoglobinopathien, Onkologie, regenerative Medizin und seltene Krankheiten.
Der führende Produktkandidat des Unternehmens ist CTX001, eine geneditierte Ex-vivo-CRISPR-Therapie zur Behandlung von Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie oder schwerer Sichelzellkrankheit, bei der die hämatopoetischen Stammzellen eines Patienten so verändert werden, dass sie hohe Konzentrationen an fötalem Hämoglobin in Rot produzieren Blutzellen.
Es entwickelt auch CTX110, eine von Spendern stammende, geneditierte allogene CAR-T-Prüftherapie, die auf Cluster of Differentiation 19 positive Malignome abzielt; CTX120, eine von einem Spender stammende geneditierte allogene CAR-T-Prüftherapie, die auf das B-Zell-Reifungsantigen zur Behandlung von rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom abzielt; und CTX130, eine von Spendern abgeleitete, geneditierte allogene CAR-T-Prüftherapie, die auf Cluster of Differentiation 70 abzielt, um verschiedene solide Tumore und hämatologische Malignome zu behandeln.
Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen VCTX210, einen geneditierten, aus immunevasiven Stammzellen gewonnenen Produktkandidaten zur Behandlung von Typ-1-Diabetes; und verfolgt verschiedene In-vivo-Geneditierungsprogramme, die auf Erkrankungen der Leber, Lunge, Muskeln und des zentralen Nervensystems abzielen.
Es unterhält strategische Partnerschaften mit Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. und Capsida Biotherapeutics.
CRISPR Therapeutics AG wurde 2013 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Zug, Schweiz..