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Das Unternehmen vermarktet SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI und KALYDECO zur Behandlung von Patienten mit zystischer Fibrose, die spezifische Mutationen in ihrem Transmembran-Leitfähigkeitsregulator-Gen für zystische Fibrose aufweisen; und TRIKAFTA zur Behandlung von CF-Patienten ab einem Alter von 6 Jahren, die mindestens eine F508del-Mutation aufweisen.
Seine Pipeline umfasst VX-864 zur Behandlung von AAT-Mangel, das sich in der klinischen Phase-2-Studie befindet; VX-147 zur Behandlung von APOL1-vermittelter fokaler segmentaler Glomerulosklerose oder FSGS und anderen schweren Nierenerkrankungen, das sich in der klinischen Phase-2-Studie befindet; VX-880, Behandlung von Typ-1-Diabetes, die sich in Phase 1/2 der klinischen Studie befindet; VX-548, ein NaV1.8-Inhibitor zur Behandlung von akuten, neuropathischen, muskuloskelettalen Schmerzen, der sich in Phase 2 der klinischen Studie befindet; und CTX001 zur Behandlung schwerer SCD und TDT, das sich in der klinischen Phase-3-Studie befindet.
Das Unternehmen verkauft seine Produkte hauptsächlich an Spezialapotheken und Fachhändler in den Vereinigten Staaten sowie an Fachhändler und Einzelhandelsketten sowie Krankenhäuser und Kliniken auf der ganzen Welt.
Es hat Kooperationen mit Affinia Therapeutics, Inc.; Arbor Biotechnologies, Inc.; CRISPR Therapeutics AG.; Kymera Therapeutics, Inc.; Mammoth Biosciences, Inc.; Moderna, Inc.; Obsidian Therapeutics, Inc.; und Skyhawk Therapeutics, Inc.; sowie Ribometrix, Inc.; Genomics plc; Merck KGaA; Darmstadt, Deutschland, und X-Chem, Inc. Vertex Pharmaceuticals Incorporated wurde 1989 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Boston, Massachusetts..
