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Zu den kommerziellen Produkten gehören Vimizim, eine Enzymersatztherapie zur Behandlung von Mukopolysaccharidose (MPS) IV Typ A, einer lysosomalen Speicherstörung; Naglazyme, eine rekombinante Form von N-Acetylgalactosamin-4-Sulfatase für Patienten mit MPS VI; und Kuvan, eine proprietäre synthetische orale Form von 6R-BH4, die zur Behandlung von Patienten mit Phenylketonurie (PKU), einer erblichen Stoffwechselerkrankung, verwendet wird.
Die kommerziellen Produkte des Unternehmens umfassen auch Palynziq, ein PEGyliertes rekombinantes Phenylalanin-Ammoniak-Lyase-Enzym, das durch subkutane Injektion verabreicht wird, um die Phe-Konzentration im Blut zu reduzieren; Brineura, eine rekombinante humane Tripeptidylpeptidase 1 zur Behandlung von Patienten mit Ceroid-Lipofuszinose Typ 2, einer Form der Batten-Krankheit; Voxzogo, ein Analogon des natriuretischen Peptids vom C-Typ zur einmal täglichen Injektion zur Behandlung von Achondroplasie; und Aldurazyme, ein gereinigtes Protein, das so konzipiert ist, dass es mit einer natürlich vorkommenden Form des menschlichen Enzyms Alpha-L-Iduronidase identisch ist.
Darüber hinaus entwickelt es das Valoctocogen Roxaparvovec, einen Adeno-assoziierten Virusvektor, der sich in einer klinischen Phase-III-Studie zur Behandlung von Patienten mit schwerer Hämophilie A befindet; BMN 307, eine AAV5-vermittelte Gentherapie, die sich in der Phase 1/2 der klinischen Studie befindet, um die Blut-Phe-Konzentration bei Patienten mit PKU zu normalisieren; und BMN 255, das sich in Phase 1/2 der klinischen Studie zur Behandlung von primärer Hyperoxalurie befindet.
Das Unternehmen beliefert Spezialapotheken, Krankenhäuser und Regierungsbehörden außerhalb der USA sowie Distributoren und pharmazeutische Großhändler in den Vereinigten Staaten, Europa, Lateinamerika und international.
BioMarin Pharmaceutical Inc. hat Lizenz- und Kooperationsvereinbarungen mit Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. und Asubio Pharma Co., Ltd. Das Unternehmen wurde 1996 gegründet und hat seinen Hauptsitz in San Rafael, Kalifornien..